إتيبليرسن

تعريفًا بالموضوع، إتيبليرسن (Eteplirsen)، الذي يُباع تحت الإسم التجاري إكسونديس ( Exondys 51 )، هو دواء يستعمل لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرات محددة. و متواجدة في نحو 14٪ من حالات DMD. وهو ما يعتبر فائدة مجدية في هذه المجموعة؛ ومع ذلك، فهي غير واضحة . و يعطى عن طريق الحقن في الوريد.

وعلى صعيد آخر، تمت الموافقة على استخدامه طبيًا في الولايات المتحدة في سنة 2016. كانت الموافقة مثيرة للجدل إلى درجة أن اثنين من أعضاء لجنة المراجعة التابعة لإدارة الغذاء والدواء استقالا احتجاجًا. ولم تعطى الموافقة على استخدامه في أوروبا بسبب عدم كفاية الأدلة. في الولايات المتحدة تبلغ تكلفة علاج الطفل الذي يزن 20 كجم قرابة 524000 دولار أمريكي سنويًا.

من جهة ثانية، تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على؛ مشاكل في التوازن و القيء و التهاب الجلد التماسي. إضافة إلى ذلك، فقد تشمل المشاكل الصحية الأخرى ردود فعل تحسسية كذلك. و هو شكل من أشكال العلاج المضاد للحساسية الذي يؤدي إلى تخطي إكسون 51 .