جاناكسولون

في البداية، جاناكسولون (Ganaxolone)، الذي يباع تحت الإسم التجاري زتالمي(Ztalmy )، هو دواء يستعمل لعلاج النوبات لدى الأشخاص المصابين باضطراب CDKL5 . تحديدا للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم سنتين على الأقل. و يعطى عن طريق الفم.

وفي هذا السياق، تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على: النعاس و الحمى و زيادة إفراز اللعاب و الحساسية الموسمية. إضافة إلى ذلك، قد تشمل الآثار الجانبية الأخرى على مراودة الأفكار الانتحارية. إنه عبارة عن ستيرويد نشط عصبيًا من نوع حمض جاما أمينوبوتيريك (GABA) A، و هو منظم إيجابي لمستقبلات هذا الحمض.

من جهة ثانية، تمت الموافقة على جاناكسولون للاستخدام طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2022. و هو دواء يتيم في أوروبا و لم تتم الموافقة عليه في المملكة المتحدة حتى عام 2022. في الولايات المتحدة، تبلغ التكلفة نحو 133000 دولار أمريكي للشخص الذي يبلغ عمره قرابة 4.5 سنوات اعتبارًا من عام 2022.