جيفوسيران

على سبيل التعريف، جيفوسيران (Givosiran)، الذي يباع تحت الإسم التجاري جيفلااري (Givlaari)، هو دواء يستعمل لعلاج البورفيريا الكبدية الحادة (AHP). يتم وصفه تحديدا للأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 11 عامًا [1]. و يعطى عن طريق الحقن تحت الجلد.

وفي هذا السياق، تمت الموافقة على استخدام جيفوسيران طبيًا في الولايات المتحدة في سنة 2019 و بعدها في أوروبا في سنة 2020. ففي المملكة المتحدة، تكلف قارورة 189 مجم هيئة الخدمات الصحية الوطنية قرابة 4200 جنيه إسترليني اعتبارًا من عام 2021. و تبلغ تكلفة هذا المقدار في الولايات المتحدة إلى قرابة 40700 دولار أمريكي.

إضافةً إلى ذلك، تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على: الألم في موقع الحقن و الغثيان و التعب. قد تشمل الآثار الجانبية الأخرى الحساسية المفرطة و مشاكل الكلى و الكبد. إنه عبارة عن RNA متداخل صغير (siRNA) يقلل من كمية إنزيم أمينوليفولينيك أسيد سينثيز 1 (ALAS1) وبالتالي يقلل من إنتاج جزيء الهيم.