فيلتولارسن
المحتويات
في البداية، فيلتولارسن، المعروف تجاريًا باسم فيلتيبسو، هو دواء يُستعمل لعلاج بعض الحالات المرتبطة بضمور دوشين العضلي (DMD). ويُعطى بشكل خاص لنحو 8% من المصابين بالمرض ممن لديهم طفرة جينية يمكن معالجتها باستخدام تقنية "تخطي الإكسون 53". وحتى عام 2020، لم يكن من المؤكد ما إذا كان الدواء يحقق تحسنًا واضحًا في حالة المرضى. يُعطى فيلتولارسن عن طريق الحقن الوريدي، وتستغرق عملية إعطائه قرابة ساعة. وفيما يلي تفاصيل أوسع عن ذلك.
الموافقة
وفي السياق ذاته، تمت الموافقة على استخدام فيلتولارسين للأغراض الطبية في الولايات المتحدة عام 2020، بينما لم يُصرّح باستخدامه في أوروبا منذ عام 2020، رغم حصوله على تصنيف “دواء يتيم”. وبحسب بيانات عام 2021، بلغت تكلفة الدواء في الولايات المتحدة نحو 1500 دولار أمريكي لكل 250 ملغ، أي ما يعادل نحو 730 ألف دولار سنويًا للمريض الذي يبلغ وزنه 30 كيلوغرامًا.
الآثار الجانبية
من جهة ثانية، من الآثار الجانبية الشائعة لاستخدام دواء فيلتولارسن: عدوى الجهاز التنفسي العلوي واحتقان موضع الحقن والسعال والحمى. وهناك كذلك مخاوف محتملة تتعلق بتأثيره على الكلى. فيلتولارسن هو أوليغونوكليوتيد مورفولينو مضاد للاتجاه، وهو نوع من الأدوية الجزيئية الصغيرة يُستعمل لتعديل طريقة قراءة الخلية للمادة الوراثية، مما يساعد في إنتاج نسخة وظيفية جزئيًا من بروتين العضلات المفقود لدى مرضى ضمور دوشين العضلي.
📝 هل في هذه المقالة خطأ؟
إذا وجدت معلومة تحتاج تصحيحاً أو إضافة، أو أردت حذف المقالة، أرسل لنا طلباً وسنراجعه.
ما رأيك في هذه المقالة؟