ميجلوستات

في البداية، ميجلوستات (Miglustat)، الذي يباع تحت الإسم التجاري زافيسكا (Zavesca)، هو دواء يستعمل لعلاج مرض غوشيه من النوع الأول (GD1) ومرض نيمان-بيك من النوع سي (NPC). و يؤخذ عن طريق الفم.

في هذا الإطار، تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على: فقدان الوزن، و الارتعاش، و الإسهال، و زيادة الغازات المعوية، و آلام البطن. إضافة إلى ذلك، فقد تشمل الآثار الجانبية الأخرى اعتلال الأعصاب الطرفية و انخفاض الصفائح الدموية. أما السلامة أثناء الحمل فغير واضحة تماما. إنه مثبط لإنزيم جلوكوزيل سيراميد سينثاز.

كذلك، تمت الموافقة على ميجلوستات للاستخدام الطبي في أوروبا في عام 2002 و في الولايات المتحدة في عام 2003. إنه متاح كدواء مكافيء. ففي المملكة المتحدة، تبلغ تكلف أربعة أسابيع من الدواء هيئة الخدمات الصحية الوطنية نحو 3400 جنيه إسترليني اعتبارًا من عام 2021. و يكلف هذا المقدار في الولايات المتحدة قرابة 23 ألف دولار أمريكي.